Американские ученые узнали, что генная терапия способна восстановить иммунитет у детей старшего возраста, а также у молодых людей. Такие пациенты могут иметь тяжелый комбинированный иммуннодефицит.
Данный недуг способен поражать только представителей сильного пола. Причиной заболевания является мутация в гене IL2RG. Именно из-за этих мутаций клетки организма не могут нормально развиваться и функционировать. В случае этого недуга новорожденные очень восприимчивы к различным инфекциям. Ученые США уверенны, что при таком развитии событий пациенту необходима трансплантация стволовых клеток от генетически совпадающего донора.
Специалисты утверждают, что такие действия способны только частично восстановить иммунитет ребенка. Такие люди нуждаются в лечении на протяжении всей жизни. В новой работе эксперты протестировали эффективность генной терапии в сочетании с низкодозированной химиотерапией. В исследовании приняли участие 5 добровольцев, имеющих тяжелый иммунодефицит. В процессе эксперимента ученые удалили стволовые клетки из костной ткани и применили лентивиральный вектор.
Таким способом специалисты доставили в клетки организма неповрежденный ген IL2RG. Два пациента из пяти после ряда медицинских действий имели улучшения в работе организма. Однако на одного из добровольцев методика не подействовала, и он скончался от уже существующей инфекции. На данный момент эксперты продолжают наблюдать за жизнедеятельностью организма данных пациентов.
Кристина Лебедева
