Первое испытание доказало ее безопасность и эффективность.
Ученые выяснили, что избавиться от иммунодефицита у младенцев помогла генная терапия. Отметим, это заболевание связано с мутацией гена, который находится на Х-хромосоме. Чтобы спасти пациента с таким заболеванием есть только один способ – пересадка красного костного мозга, но при этом есть затруднение – почти невозможно подобрать полностью совместимого донора. Именно для таких случаев и есть генная терапия. У пациента берут кроветворные клетки из красного костного мозга, а после обрабатывают их обезвреженным вирусом, в котором есть копия необходимого гена.
После этого пациент проходит легкую химиотерапию, чтобы было больше свободного пространства для отредактированных клеток. Стоит отметить, что данное исследование уже несколько раз опробовали, но успеха так и не получили. В первом случае, не удалось полностью восстановить количество лимфоцитов. В другом случае у детей появлялись лимфомы из-за того, что клетки слишком быстро размножаются.
